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25.06.10 Pan-Selectin-Antagonist GMI-1070 kommt als Wirkstoff gegen Sichelzellenanämie in Frage

Neuartige Therapie bei Sichelzellenanämie

Wirkstoff GMI-1070 hat die erste von drei Phasen der klinischen Prüfung erfolgreich bestanden

Abb. 1: GMI-1070

In enger Zusammenarbeit mit GlycoMimetics Inc. entwickelte die Arbeitsgruppe von Prof. Dr. Beat Ernst am Departement für Pharmazeutische Wissenschaften der Universität Basel eine neuartige Therapie zur Behandlung der Sichelzellenanämie. Vergangene Woche bestätigte GlycoMimetics den Beginn der klinischen Phase II mit dem neuartigen Pan-Selectin-Antagonisten GMI-1070.

Die Sichelzellenanämie ist eine verbreitete Erbkrankheit mit erheblicher Letalität. Ihre Ursache ist eine Mutation der Beta-Untereinheit des Hämoglobins, dem Sauerstoff transportierenden Protein der roten Blutkörperchen. Die Mutation hat zur Folge, dass sich die roten Blutkörperchen insbesondere bei Sauerstoffarmut sichelförmig verformen und die Kapillargefässe verstopfen. Dies führt zu wiederkehrenden Durchblutungsstörungen, die mit starken Schmerzen und mehrfachen Organschäden (Milzschwellung, Lungenentzündung, Herz- und Nierenversagen) verbunden sind.

GMI-1070 wechselwirkt als Glykomimetikum mit drei unterschiedlichen Selektinen, die als Zelladhäsionsmoleküle Verbindungen mit Nachbarzellen eingehen und in einer Reihe von Entzündungsprozessen eine Rolle spielen. Diese Glykoproteine sind sowohl in Endothelzellen der Plasmamembran (E-Selektin, P-Selektin), als auch in Bluttplättchen (P-Selektin) und  Blutkörperchen (L-Selektin) zu finden. Die Wirkung auf alle Selektin-Typen (daher: "Pan") kann bei gewissen Erkrankungen von Vorteil sein.

Die Phase-I-Studie mit gesunden Probanden konnte im September 2009 erfolgreich abgeschlossen werden. In der Phase II werden nun in einer randomisierten Doppelblindstudie Wirkung, Sicherheit und alle Prozesse, denen ein Arzneistoff im Körper unterliegt, von GMI-1070 an hospitalisierten Sichelzellenanämiepatienten untersucht. Diese Multicenter-Studie wird an US- und kanadischen Kliniken durchgeführt. GMI-1070 hat in vorklinischen Studien ein hohes Potenzial für die Behandlung der Sichelzellenanämie bewiesen. Die Kooperation zwischen GlycoMimetics Inc. und dem Institut für Molekulare Pharmazie basiert auf einem Lizenzvertrag.

Quelle:

From carbohydrate leads to glycomimetic drugs
B. Ernst, et. al., Nat. Rev. Drug Disc. 2010. DOI: 10.1038/nrd2852

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Pan-Selectin-Antagonist GMI-1070 kommt als Wirkstoff gegen Sichelzellenanämie in Frage
(URL: http://www.organische-chemie.ch/chemie/2010/jun/sichelzellenanaemie.shtm)

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